Utilizzo di cardiomiociti umani da "patient-derived induced pluripotent stem cells" come model system di malattie cardiomuscolari degenerative per lo screening di nuovi approcci farmaceutici
Catanzaro - ITALIA
Leuvem - BELGIO
Catanzaro
Fabiola Marino
Dipartimento:
Medicina Sperimentale e Clinica
Abstract
Generazione di organoidi cardiaci a partire da cellule staminali umane pluripotenti (iPSCs) derivate da pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD-COs) e dal controllo distrofico isogenico corretto per il difetto della distrofina attraverso la tecnologia CRISPR/CAS9 (DMD-Iso-00s). In particolare, oggetto dello studio è stato quello di valutare se la cardiomiopatia correlata alla DMD e la progressione della malattia si ripropongono negli organoidi in coltura a lungo termine al fine di generare un modello 3D in vitro che mimi fedelmente le caratteristiche della DMD umana e la progressione della malattia per lo sviluppo di farmaci e nuovi approcci terapeutici.
